Τη λίστα με τα 10 ακριβότερα φάρμακα για το 2023 στις ΗΠΑ δημοσίευσε το Fierce Pharma. Η «χρυσή» δεκάδα περιλαμβάνει κυρίως γονιδιακές θεραπείες αλλά και «ορφανά» φάρμακα, με το κόστος τους ανά έτος ή και ανά δόση να ανέρχεται έως και σε εκατομμύρια ευρώ.
Πρώτο στη λίστα βρίσκεται το Hemgenix, των εταιρειών CSL Behring και uniQure, για την Αιμορροφιλία Β. Με το κόστος ανά δόση να ανέρχεται στα 3,5 εκατομμύρια δολάρια, αναδεικνύεται το πιο ακριβό νέο φάρμακο στον κόσμο.
Πρόκειται μια μία εφάπαξ γονιδιακή θεραπεία, η οποία έλαβε έγκριση από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) το Νοέμβριο για τη θεραπεία ενηλίκων με αιμορροφιλία Β, που χρησιμοποιούν επί του παρόντος προφυλακτική θεραπεία με παράγοντα IX. Για τη συγκεκριμένη διαταραχή του αίματος απαιτούνται συνήθως τακτικές προφυλακτικές εγχύσεις παράγοντα IX, προκειμένου να υποκατασταθεί ο παράγοντας πήξης του αίματος όταν δεν υπάρχει ή να αυξηθούν τα επίπεδα του όταν είναι ανεπαρκή. Αυτή η διαδικασία γίνεται εξαιρετικά δαπανηρή στη διάρκεια μιας ζωής.
Το Hemgenix είναι το πρώτο του είδους του στην αγορά της Αιμορροφιλίας Β, καθώς επιτρέπει στους ασθενείς να παράγουν τον δικό τους παράγοντα IX.
Παρά την «δυσθεώρητη» τιμή, οι εταιρείες πιστεύουν ότι το φάρμακο θα προσφέρει «σημαντική εξοικονόμηση κόστους συνολικά για το σύστημα υγειονομικής περίθαλψης» και «σημαντική μείωση της οικονομικής επιβάρυνσης από την Αιμορροφιλία Β, περιορίζοντας τα ετήσια ποσοστά αιμορραγίας, μειώνοντας ή απαλλάσσοντας από την προφυλακτική θεραπεία και δημιουργώντας αυξημένες επίπεδα IX που διαρκούν για χρόνια».
Σύμφωνα με την CSL, οι ασθενείς με μέτρια έως σοβαρή Αιμορροφιλία Β μπορεί να κοστίσουν στα συστήματα υγειονομικής περίθαλψης περισσότερα από 20 εκατομμύρια δολάρια κατά τη διάρκεια της ζωής τους.
Πριν από την έγκριση, οι ειδικοί στο Ινστιτούτο Κλινικής και Οικονομικής Επιθεώρησης δήλωσαν ότι η τιμή του φαρμάκου θα μπορούσε δικαίως να διαμορφωθεί σε επίπεδα άνω των 2,9 εκατομμυρίων δολαρίων, επισημαίνοντας «τα οφέλη για την υγεία και τη δυνατότητα για ουσιαστικές αντισταθμίσεις κόστους, λόγω της εξάλειψης της ανάγκης για πολύ ακριβή προφυλακτική θεραπεία».
Η CSL είναι εμπορικά υπεύθυνη για το φάρμακο μετά την άδεια χρήσης που έλαβε από την uniQure τον περασμένο Μάιο, για 450 εκατομμύρια δολάρια. Η συμφωνία έκανε τη uniQure επιλέξιμη για πληρωμές ορόσημων ύψους έως και 1,6 δισεκατομμυρίων δολαρίων, μαζί με κλιμακωτά δικαιώματα επί των καθαρών πωλήσεων. Η UniQure πούλησε πρόσφατα ορισμένα από αυτά τα δικαιώματα.
Κατά τη στιγμή της έγκρισης, η CSL σημείωσε ότι στην τιμή των 3,5 εκατομμυρίων δολαρίων δεν αντανακλώνται οι αναμενόμενες εκπτώσεις που θα παρέχει για το Hemgenix, συμπεριλαμβανομένων των βάσει της αξίας συμφωνιών με εμπορικούς πληρωτές.
Το φάρμακο δεν έχει ακόμη γίνει διαθέσιμο, αλλά ο νέος Διευθύνων Σύμβουλος της CSL Limited, Paul McKenzie, Ph.D., δήλωσε σε συνέντευξή του στο Fierce Pharma τον περασμένο μήνα ότι ελπίζει να κυκλοφορήσει στις ΗΠΑ «πολύ σύντομα».
Τη «χρυσή» δεκάδα συμπληρώνουν τα εξής φάρμακα:
2. Skysona
Εταιρεία: Bluebird bio
Νόσος: Εγκεφαλική αδρενολευκοδυστροφία
Κόστος ανά δόση: 3 εκατομμύρια δολάρια
3. Zynteglo
Εταιρεία: Bluebird bio
Νόσος: Μεταγγισοεξαρτώμενη θαλασσαιμία
Κόστος ανά δόση: 2,8 εκατομμύρια δολάρια
4. Zolgensma
Εταιρεία: Novartis
Νόσος: Νωτιαία μυϊκή ατροφία
Κόστος ανά δόση: 2,25 εκατομμύρια δολάρια
5. Myalept
Εταιρεία: Chiesi Farmaceutici
Νόσος: Έλλειψη λεπτίνης
Κόστος ανά έτος: 1,26 εκατομμύρια δολάρια
6. Zokinvy
Εταιρεία: Eiger BioPharmaceuticals
Νόσος: Σύνδρομο προγηρίας Hutchinson-Gilford και ανεπαρκής στην επεξεργασία προγηροειδή λαμινοπάθεια
Κόστος ανά έτος: 1,07 εκατομμύρια δολάρια
7. Danyelza
Εταιρεία: Y-mAbs Therapeutics
Νόσος: Υποτροπιάζον ή ανθεκτικό νευροβλάστωμα υψηλού κινδύνου
Κόστος ανά έτος: 1,01 εκατομμύρια δολάρια
8. Kimmtrak
Εταιρεία: Immunocore
Νόσος: Μελάνωμα του ραγοειδούς χιτώνα
Κόστος ανά έτος: 975.520 δολάρια
9. Luxturna
Εταιρεία: Spark Therapeutics
Νόσος: Κληρονομική νόσος του αμφιβληστροειδούς που προκαλείται από μεταλλάξεις στο γονίδιο RPE65
Κόστος ανά θεραπεία: 850.000 δολάρια
10. Folotyn
Εταιρεία: Acrotech Biopharma
Νόσος: Υποτροπιάζον ή ανθεκτικό περιφερικό λέμφωμα Τ-κυττάρων
Κόστος ανά έτος: 842.585 δολάρια